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Rare Disease
改变罕见疾病患者的生活
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Our commitment
im体育首页的使命是改变罕见疾病患者的生活. 通过了解患者的独特需求, im体育首页可以研究和开发创新药物, 支持罕见病社区的获取和倡导.
im体育首页相信，倾听是im体育首页的责任, understand, 并改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. im体育首页的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么为im体育首页所有的努力提供动力.
未满足的医疗需求和世界市场
400 million
世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响，其中一半是儿童.
>10,000
目前已知有罕见病存在，但90%以上的罕见病没有得到批准的治疗方案.
10个孩子中有3个
患有罕见疾病的人都活不到五岁生日.
im体育首页在罕见病方面的策略
Alexion在罕见疾病领域的开创性遗产植根于第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里，im体育首页已经将im体育首页的渠道多样化到其他罕见疾病. Today, 作为im体育的一部分, im体育首页正在搭建科学平台之间的桥梁，专注于为全球人民带来更多创新药物.
im体育首页的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:
Our R&D approach
For 30 years, Alexion的开创性科学导致了罕见疾病的转化药物的发展, 今天，im体育首页将继续引领潮流. im体育首页的成功与倾听、理解和回应im体育首页所服务的社区息息相关.
Rare disease R&D提出了独特的挑战，需要不断创新，为患者提供有意义的药物. 在im体育首页以患者为中心的方法的驱动下，im体育首页通过裁剪R&D过程和开发新的工具和方法，以更深入地了解许多罕见疾病和患有这些疾病的人的需求.
Our people
im体育首页投资并重视那些相信im体育首页目标的重要性并理解如何实现目标的人. im体育首页所做的一切, im体育首页被赋予了权利，并致力于畅所欲言，尽个人最大努力，以加速im体育首页对罕见疾病患者的集体影响. im体育首页的文化植根于诚信, inclusiveness, im体育首页致力于加入和支持im体育首页生活和工作的社区.
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Our medicines
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im体育首页的药物在个别国家获得批准用于特定用途，im体育首页为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的im体育网站，了解更多im体育的药物的信息. 请注意，在一些国家，im体育首页不允许提供太多, or sometimes any, 有关im体育首页处方药的信息，因此您应该寻求可信赖的替代来源. 一定要向医疗专业人士咨询药物方面的建议.
Kanuma
sebelipase alfa
Soliris
eculizumab
Strensiq
asfotase alfa
Ultomiris
ravulizumab
im体育首页的罕见病治疗管道
每天都在推进im体育首页的管道
im体育首页正在建立im体育首页对补体生物学的基本理解，并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. im体育首页继续发展到新的领域，在这些领域有很大的需求和机会未得到满足，以帮助罕见疾病患者及其家人充分过上最好的生活.
罕见病(截至2023年2月9日)
Phase 1
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Phase 3
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Veeva ID: Z4-50908
筹备时间:2022年11月