Rare Disease

改变罕见疾病患者的生活


Our commitment

im体育首页的使命是改变罕见疾病患者的生活. 通过了解患者的独特需求, im体育首页可以研究和开发创新药物, 支持罕见病社区的获取和倡导.
 

im体育首页相信,倾听是im体育首页的责任, understand, 并改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. im体育首页的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么为im体育首页所有的努力提供动力.

未满足的医疗需求和世界市场


400 million

世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响,其中一半是儿童.

>10,000

目前已知有罕见病存在,但90%以上的罕见病没有得到批准的治疗方案.

10个孩子中有3个

患有罕见疾病的人都活不到五岁生日.




im体育首页在罕见病方面的策略


Alexion在罕见疾病领域的开创性遗产植根于第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里,im体育首页已经将im体育首页的渠道多样化到其他罕见疾病. Today, 作为im体育的一部分, im体育首页正在搭建科学平台之间的桥梁,专注于为全球人民带来更多创新药物.


im体育首页的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:




Our R&D approach


For 30 years, Alexion的开创性科学导致了罕见疾病的转化药物的发展, 今天,im体育首页将继续引领潮流. im体育首页的成功与倾听、理解和回应im体育首页所服务的社区息息相关.

Rare disease R&D提出了独特的挑战,需要不断创新,为患者提供有意义的药物. 在im体育首页以患者为中心的方法的驱动下,im体育首页通过裁剪R&D过程和开发新的工具和方法,以更深入地了解许多罕见疾病和患有这些疾病的人的需求.




Our people


im体育首页投资并重视那些相信im体育首页目标的重要性并理解如何实现目标的人. im体育首页所做的一切, im体育首页被赋予了权利,并致力于畅所欲言,尽个人最大努力,以加速im体育首页对罕见疾病患者的集体影响. im体育首页的文化植根于诚信, inclusiveness, im体育首页致力于加入和支持im体育首页生活和工作的社区.


我很高兴能与Alexion的同事一起发现, 开发和提供能够改变罕见疾病患者生活的药物. im体育首页也期待着将Alexion的补体生物学平台应用于im体育更广泛的早期管道领域, 并将im体育首页的罕见疾病药物提供给许多im体育有强大影响力的国家的患者.

Marc Dunoyer, Alexion首席执行官




Join our team

im体育首页是创新者、领导者和合作者. im体育首页所做的每一件事的核心都是一种强烈的愿望,即追求最艰难的挑战,并为患有罕见和毁灭性疾病的人真正改变世界.





Our medicines


本网站无法提供处方药品的详细信息, 符合规定.

im体育首页的药物在个别国家获得批准用于特定用途,im体育首页为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的im体育网站,了解更多im体育的药物的信息. 请注意,在一些国家,im体育首页不允许提供太多, or sometimes any, 有关im体育首页处方药的信息,因此您应该寻求可信赖的替代来源. 一定要向医疗专业人士咨询药物方面的建议.


Kanuma

sebelipase alfa

Soliris

eculizumab

Strensiq

asfotase alfa

Ultomiris

ravulizumab




im体育首页的罕见病治疗管道


每天都在推进im体育首页的管道

im体育首页正在建立im体育首页对补体生物学的基本理解,并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. im体育首页继续发展到新的领域,在这些领域有很大的需求和机会未得到满足,以帮助罕见疾病患者及其家人充分过上最好的生活.


罕见病(截至2023年2月9日)

Phase 1

Phase 1

  • ALXN1820 haematology
  • ALXN1850 hypophosphatasia
  • ALXN1910 bone metabolism
  • ALXN2030 nephrology
  • ALXN2080 健康的志愿者
  • NI006 转甲状腺素淀粉样心肌病

Phase 2

Phase 2

Phase 3

Phase 3

  • acoramidis 转甲状腺素淀粉样心肌病
  • ALXN1840 Wilsons disease
  • anselamimab (CAEL-101) AL amyloidosis
  • danicopan 阵发性夜间血红蛋白尿伴血管外溶血
  • gefurulimab 全身性重症肌无力
  • Koselugo/selumetinib SPRINT 小儿神经纤维瘤病1型

LCM Projects

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