利用细胞疗法的力量

细胞疗法是一种很有前途的疗法, 快速发展的领域,有潜力改变存在重大需求的疾病领域的医学. 

首页 / R&D / 下一代疗法 /细胞疗法


什么是细胞疗法?

细胞疗法指的是放置新的, 健康的细胞进入体内以取代患病或受损的细胞, 通过因子表达或直接相互作用调节患者细胞的功能, 或者利用免疫细胞去除致病或功能失调的细胞.

利用细胞疗法来阻止和逆转疾病, 修复受损器官, 而且, 最终, 治愈许多危及生命的疾病现在是im体育首页科学家的一个现实目标, 谁在再生医学的前沿工作. 疾病生物学理解的重要进展和基因编辑的重大创新, 蛋白质工程和细胞培养技术为细胞治疗研究的蓬勃发展创造了一个高度肥沃的科学环境.


了解更多关于im体育首页逆转疾病的雄心壮志, 修复和再生组织, 在下面的视频中使用细胞疗法




干细胞如何用于细胞治疗?

干细胞是一种特殊的细胞,能够分化成体内几乎任何类型的细胞. 在细胞治疗中, 干细胞或其衍生物被用于生成新的组织或促进受损细胞的修复反应. im体育首页的科学家希望有一天能够使用干细胞来修复衰竭的器官,从而避免移植供体器官的需要.

im体育首页的策略包括探索组织和器官的再生,使用患者自己的细胞或来自捐赠者的“现成”细胞,这些细胞可以给任何患者,以逆转并可能治愈危及生命的疾病. 例如,im体育首页在指导多用途区分方面的技能, 多能干细胞成为心肌细胞的前体和形成多种组织“支架”的细胞,这为心脏衰竭的新疗法打开了大门, 肾脏和肝脏疾病.





CAR-T细胞疗法是什么?


im体育首页正在探索使用工程免疫细胞去除致病或功能失调的细胞, 比如CAR-T.

im体育首页对免疫系统的认识也在不断进步 肿瘤学中一系列肿瘤类型的新疗法的开发. im体育首页的方法是寻找新的方法来增强免疫系统识别和根除患者不良细胞的能力, 比如肿瘤细胞. 这可以提供一种新的治疗选择,有效地针对特定的致病细胞,同时不影响健康细胞.

除了, 在免疫学, im体育首页的研究还旨在稳定调节性T细胞(Treg细胞),以防止过度活跃的免疫反应,这有可能改变一系列免疫介导疾病的治疗.



修复血管以及受损的肾脏



修复或替换受损的肾脏组织有可能逆转和治愈危及生命的慢性肾脏疾病(CKD),以及透析和痛苦的移植等待所带来的相关改变生命的后果.

im体育首页专注于肾脏再生以及改善血液分布和肾脏氧气供应, im体育首页有专注于这些领域的干细胞方法. im体育首页在生产微型器官(类器官)的专业知识,用于测试新的药物模式, im体育首页也在探索将种植肾脏类器官作为CKD的一种治疗选择的诱人前景,这种方法引起了im体育首页致力于改善CKD患者前景的研究人员的极大兴趣.1-3




利用人胆道上皮细胞恢复肝功能

胆道细胞只占肝脏的不到5%,但对排出毒素至关重要. 当胆道细胞受损时,整个肝脏就会衰竭. 目前的治疗方法很少有效,充其量只能减缓疾病的进展. 最终, 如果肝脏严重受损, liver transplantation is the only option for patients; however, 鉴于器官的短缺, 这并不总是可能的.4

im体育首页的研究人员正在努力寻找治疗肝病的新细胞疗法. 与爱丁堡大学再生与修复研究所合作, im体育首页正在探索人类胆道上皮细胞作为胆道疾病治疗的潜力. 早期研究表明,当移植时, 这些细胞具有介导修复的潜力, 减少疤痕,恢复胆道结构和功能. 这可能为治疗危及生命的肝脏疾病提供一种潜在的新细胞疗法,并提供肝移植的重要替代方案.5




心脏衰竭的新肌肉

心脏病发作期间,多达10亿个心肌细胞可能因血液供应减少而死亡.6 这可能导致衰弱,往往是致命的 心脏衰竭.

im体育首页的研究人员, 与瑞典生物技术公司Procella疗法和卡罗林斯卡研究所合作, 决心改变这种状况吗.

im体育首页已经成功地将干细胞分化成 人心室前体(HVP)  能够形成新的心脏组织的细胞. In 临床前研究, im体育首页已经看到这些HVP细胞, 当注射到受损的心脏时, 灌输, 增殖并发育成像健康心脏一样跳动的心室心肌细胞, 从而改善心脏功能.7

im体育首页还发现注射HVP后抗纤维化活性增强.8 这一点很重要,因为由纤维化变化引起的疤痕组织通常在心脏病发作后出现, 降低正常心脏功能.

这项研究可以帮助im体育首页实现通过心脏再肌化形成新的心脏组织的雄心,从而治愈心力衰竭患者. 


观看这个动画,展示人类心脏祖细胞如何成熟为心室心肌细胞,作为潜在的未来心脏治疗方法.





稳定T细胞对抗自身免疫性疾病

对于那些免疫细胞错误地攻击身体其他细胞的人来说,重新平衡免疫系统具有巨大的创新潜力, 长期治疗范围广泛 免疫介导性疾病 如系统性红斑狼疮(SLE), 炎症性肠病(IBD)和风湿性关节炎.


im体育首页的免疫细胞治疗研究主要集中在调节细胞上, 比如Treg细胞, 在免疫系统中充当“天然刹车”并控制其他免疫细胞的活动.9 免疫介导的疾病, Treg细胞数量不足或失去控制, 将平衡转向攻击健康组织的破坏性免疫细胞. 

这是im体育首页研究免疫介导疾病新疗法的一部分, im体育首页将研究如何在实验室中有效地扩大和稳定调节细胞,以便当它们重新注入患者体内时, 它们夺回控制权,防止其他免疫细胞的破坏性影响.10 在未来的5到10年里,im体育首页希望看到“现成的”功能化Treg细胞作为下一代疗法进入临床试验, 帮助解决免疫介导性疾病患者目前巨大的未满足需求.





在细胞治疗中使用尖端技术

im体育首页的科学家正在应用一系列前沿技术来推动细胞治疗的重要进展. 这些技术包括基因编辑,以创造出可以移植给任何病人的“通用细胞”, 抗体针对im体育首页最需要的细胞疗法.


心脏或肾功能衰竭的病人, 通用细胞提供了“现成”细胞治疗的潜力,而不需要免疫抑制药物来防止排斥反应. 自身免疫性疾病, 注入通用Treg细胞可以取代从每个患者血液中提取T细胞的需要, 处理并重新注入. 类似的, 在肿瘤学中使用工程T细胞可能会让医生获得一系列由健康捐赠者开发的患者现成疗法.

使im体育首页的细胞疗法能够到达身体中需要它们的精确区域, im体育首页将添加抗体,识别目标组织,并指导im体育首页的细胞疗法到位. 也有可能为细胞疗法配备“自毁”开关,这样如果不再需要它们, 它们可以被移除.





通过合作加速细胞治疗的发展

im体育首页正在与领先的科学和医疗机构建立令人兴奋的合作关系, 以及世界各地的商业合作伙伴,共同应对细胞治疗领域的关键挑战,推动进展.


京都大学和Rege Nephro


诱导多能干细胞是一种很有前途的治疗肾脏疾病的方法. im体育首页正与京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)和Rege Nephro合作,开发一种从肾祖细胞中生产肾类器官的新方法, 分析其发育生物学和生理功能 .

医学研究理事会(MRC)


im体育首页正在共同资助一个 博士后研究计划 支持与细胞治疗有关的关键课题的研究,包括患者安全, 在人体内的传递和与免疫系统的相互作用. 该计划将使早期职业研究人员能够从事学术主导的独立研究项目, 改善健康结果, 培养下一代科学家,促进学术界和产业界的合作.

莫纳什大学


基于澳大利亚再生医学研究所(ARMI)的最新研究, 莫纳什大学的一部分, im体育首页正在探索的角色 macrophage-based技术 用于组织再生. im体育首页的工作旨在更好地理解巨噬细胞在介导细胞再生中的作用,并将探索巨噬细胞来源的肌肉干细胞信号是否可以应用于骨骼肌损伤和退行性慢性疾病的新治疗方式. 

Procella疗法


与瑞典生物技术公司Procella疗法合作,im体育首页正在探索 人类心室前体细胞 创造新的心脏组织,防止瘢痕组织产生,改善心脏功能. 这项细胞疗法的研究有令人兴奋的潜力,可以带来一波新的心血管治疗,逆转心力衰竭造成的损害.

爱丁堡大学再生与修复研究所


im体育首页正与爱丁堡大学再生与修复研究所合作,研究和开发原发性人类胆道祖细胞(HBPs)作为一种新的肝脏疾病再生疗法, 包括多种胆管疾病. 这项重要的合作将使im体育首页能够结合im体育首页的能力和专业知识,加速开发这种可能挽救生命的疗法,用于治疗选择有限的肝病患者.





加入im体育首页:共同努力推进细胞治疗

im体育首页欢迎承诺, 有才华的细胞治疗科学家们加入im体育首页的行列,这将是最令人兴奋的研究之一, 21世纪医学的刺激和回报之旅. im体育首页在开发最好的新型细胞疗法方面处于得天独厚的地位, im体育首页已经建立了一个差异化的渠道,以应对与大量未满足需求相关的一系列疾病. 通过给im体育首页的人民资源和支持来推动科学的边界, im体育首页正在超越寻常,帮助改善全球数十亿人的生活.

im体育首页招募具有相关专业知识的科学家加入im体育首页在哥德堡新的最先进的研究设施, 瑞典, 剑桥, UK, 和盖, US.  此外,im体育首页还与包括剑桥大学和伦敦帝国理工学院在内的领先学术机构开展了细胞治疗方面的联合博士后项目,有助于推动对疾病的理解和加速药物的发现.

im体育首页为im体育首页的进步感到自豪, 为未来的挑战做好准备, 并且相信, 在未来5到10年, 细胞疗法将有助于改善当今一些最严重和限制生命的疾病患者的前景. 了解更多关于加入im体育首页的信息.





参考文献

1. 范登伯格CW, . 移植的人诱导多能干细胞来源的肾类器官中大小选择性肾小球筛分的体内评估. J Am Soc Nephrol. 2020;31:921-929.

2. 贼鸥KJ, . 宣传和交流的一个单一数字——全世界有8.5亿人患有肾病. Nephrol Dial移植. 2019;34(11):1803-5.

3. Bikbov B, 等. 全球, 区域, 以及慢性肾病的国家负担, 1990-2017:全球疾病负担研究的系统分析. 《im体育首页》. 2017;395(10225):709–33.

4. 爱丁堡大学再生与修复研究所,再生医学中心. 新闻稿:2022年3月8日. 网址:http://www.ed.ac.英国/再生医学/新闻事件/最新消息/ human-liver-cells-could-treat-biliary-disease

5. 哈雷特JM, 等. 在胆道疾病的小鼠模型中,来自废弃供体肝脏的人胆道上皮细胞拯救胆管结构和功能. 细胞干细胞. 2022;29(3):355-371.

6. Shadrin IY, 等. 心脏贴片平台使人类多能干细胞来源的工程心脏组织成熟和扩大. Nat Commun. 2017 11月28日;8(1):1825. doi: 10.1038/s41467-017-01946-x.

7. Foo KS, 等. 人ISL1 +心室祖细胞自组装成体内功能性心脏斑块并在梗死后保留心功能. 摩尔其他. 2018;26(7):1644-1659.

8. 施耐德C, . 灵长类动物心脏再生通过迁移和成纤维细胞排斥人类心脏祖细胞. bioRxiv. 2020. doi: http://doi.org/10.1101/2020.07.03.183798

9. Bednar K, 等. 自身免疫中的treg:内在制动机制、致病机制和免疫稳态的洞察. 前面. 在Immunol. 2022; 13:932485. DOI: 10.3389 / fimmu.2022.932485 

10. 丁, . 使用人Treg细胞的表型筛选方法确定了叉头盒p3表达的调节因子. ACS化学. 医学杂志. 2019;14:543−553.


Veeva ID: Z4-48076
筹备时间:2022年8月